普納替尼Iclusig獲得批準(zhǔn)治療兩類(lèi)罕見(jiàn)白血病，最新消息普納替尼可以治療兩類(lèi)罕見(jiàn)白血病啦。那么，究竟是哪兩類(lèi)呢？今天，海得康普納替尼直郵網(wǎng)小編就來(lái)帶大家看一下。

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)Iclusig (ponatinib)治療有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色體陽(yáng)性急性淋巴母細(xì)胞白血病(Ph+ ALL)，兩種罕見(jiàn)血和骨髓疾病的成年。Iclusig正在被批準(zhǔn)比處方藥用戶(hù)收費(fèi)的目標(biāo)日期2013年3月27日提前超過(guò)三個(gè)月審評(píng)，這個(gè)日期監(jiān)督管理局計(jì)劃完成藥物申請(qǐng)。在監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評(píng)程序下FDA審評(píng)Iclusig藥物申請(qǐng)，這個(gè)程序?yàn)楫?dāng)沒(méi)有滿(mǎn)意另外治療存在，或比上市產(chǎn)品提供顯著改善的產(chǎn)品可能提供安全和有效治療提供提前6個(gè)月審評(píng)。

Iclusig阻斷促進(jìn)癌細(xì)胞發(fā)展某些蛋白。藥物每天服用1次治療有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母細(xì)胞相患者其白血病是對(duì)一類(lèi)被稱(chēng)為酪氨酸激酶抑制劑(TKIs)耐藥或不能耐受。Iclusig靶向CML細(xì)胞有一種特殊突變，被稱(chēng)為T(mén)315I，它使這些細(xì)胞對(duì)當(dāng)前批準(zhǔn)的TKIs耐藥。FDA的藥物評(píng)價(jià)和研究中心血液和腫瘤產(chǎn)品室主任Richard Pazdur，M.D.說(shuō)：“Iclusig的批準(zhǔn)是重要的因?yàn)閷?duì)其他藥物不反應(yīng)的CML患者提供治療選擇，尤其是有T315I 突變很少治療選擇的患者”“Iclusig 是今年底被批準(zhǔn)治療CML的第三個(gè)藥物和治療ALL的第二個(gè)藥物，證實(shí)FDA承諾為罕見(jiàn)疾病患者批準(zhǔn)安全和有效藥物。”

2012年9月FDA批準(zhǔn)Bosulif (bosutinib)和2012年10月批準(zhǔn)Synribo (omacetaxine mepesuccinate)治療各種相的CML。2012年8月批準(zhǔn)Marqibo(硫酸長(zhǎng)春新堿[vincristine sulfate]脂質(zhì)體注射液)治療Philadelphia 染色體陰性ALL。Iclusig在監(jiān)管局加速批準(zhǔn)程序下，該程序提供患者較早得到有前途新藥而公司進(jìn)行另外研究確證藥物的獲益和安全使用。治療被賦予孤兒藥物指定因?yàn)橐庀蛑委熞环N罕見(jiàn)病或情況。在449例有各種CML和Ph+ ALL相患者一項(xiàng)單組臨床試驗(yàn)評(píng)價(jià)Iclusig的安全性和有效性。所有參加者用Iclusig治療。通過(guò)在大多數(shù)CML患者發(fā)現(xiàn)的表達(dá)Philadelphia染色體遺傳突變細(xì)胞百分率減低，重大細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)(MCyR)證實(shí)藥物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突變實(shí)現(xiàn)MCyR。在分析時(shí)尚未達(dá)到MCyR的中位時(shí)間。在CML和Ph+ ALL加速和母細(xì)胞相，通過(guò)經(jīng)歷白細(xì)胞計(jì)數(shù)正常化或無(wú)白血病證據(jù)(重大血液學(xué)反應(yīng)或MaHR)患者數(shù)確定Iclusig的有效性。

結(jié)果顯示：

• 有CML加速相患者52% 經(jīng)歷MaHR中位時(shí)間9.5個(gè)月；
• 有母細(xì)胞相CML患者31%實(shí)現(xiàn)MaHR中位時(shí)間4.7個(gè)月；
• 有Ph+ ALL患者41%實(shí)現(xiàn)MaHR中位時(shí)間3.2個(gè)月。

Iclusig正在被批準(zhǔn)有一個(gè)黑框警告警告患者和衛(wèi)生保健專(zhuān)業(yè)人員藥物可能致血液凝固和肝臟毒性。臨床試驗(yàn)期間最常報(bào)道副作用包括高血壓，皮疹，腹痛，疲乏，頭痛，干皮膚，便秘，發(fā)熱，關(guān)節(jié)痛，和惡心。Iclusig是由在麻省劍橋的ARIAD藥業(yè)上市， Bosulif是由位于紐約城的Pfizer上市，和Synribo是由位于濱州的Frazer， Teva藥業(yè)上市。Marqibo是由加州舊金山的Talon Therapeutics公司上市。

普納替尼在治療白血病上也是比較突出的一個(gè)藥物。不過(guò)證明自己的還是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)Iclusig (ponatinib)治療有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色體陽(yáng)性急性淋巴母細(xì)胞白血病(Ph+ ALL)，兩種罕見(jiàn)血和骨髓疾病的成年。對(duì)于這兩種特殊患者，表示這一個(gè)新生活即將到來(lái)。

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