美國得克薩斯州M.D.安德森癌癥中心等報告，初診慢性期慢性粒細胞白血病(CML)患者對普納替尼具有良好的反應性，大部分患者達到細胞遺傳學完全緩解。在應用普納替尼治療時要對患者進行劑量調整、密切監視及處理血管栓塞事件。然而，由于靜脈血栓的發生以及其他可選藥物的可用性，醫生應該首先考慮應用其他藥物作為一線治療。

普納替尼在難治CML患者和T315I突變的CML患者中表現出良好療效。為了調查普納替尼作為一線治療慢性期CML的療效和安全性，該項單臂Ⅱ期臨床研究于2012年5月3日至2013年9月24日招募早期(<6個月)慢性期CML患者，予以口服普納替尼，每天一次。在2013年7月25日之前入組的患者給予起始劑量為每天45mg，后因為組織耐受性的原因，本研究降低了起始劑量，每天給予起始劑量為30 mg。在2013年10月6日，由于普納替尼引起的血管并發癥受到FDA的警告，本研究每天給予所有患者81 mg阿司匹林，并且降低普納替尼劑量至每天30 mg或25 mg。主要研究終點為符合數據方案分析中達到細胞遺傳學完全緩解的患者的比例。

結果顯示，共招募51例患者。中位隨訪20.9個月(14.9～25.2個月)。43例患者每天接受45 mg普納替尼，8例患者每天接受30 mg。46例患者中有43例(94%)在6個月時達到細胞遺傳學完全緩解。發生率最高的不良反應包括皮膚相關反應(35例，69%)、脂肪酶升高(32例，63%)。25例患者(49%)發生心血管事件(主要是高血壓)。15例患者(29%)發生3～4級骨髓抑制。5例患者(10%)出現血管或血管閉塞性疾病。43例患者(85%)在某些時間需要中斷治療，45例患者(88%)需要降低劑量。該研究由于擔心與普納替尼相關的血栓栓塞的風險增加，已于2014年6月18日在FDA的建議下終止。

如何購買

由于該藥尚未在國內上市，所以，患者朋友可以親自到已上市的國家進行購買，或者可以通過海得康正規公司進行預約咨詢購買。在這里小編要提醒大家一定要避免私人代購，以防假藥或者高價被騙。

在一項單組，開放，國際，多中心試驗在有CML和Ph+ALL其疾病被認為對既往酪氨酸激酶抑制劑(TKI)治療耐藥或不能耐受患者中評價Iclusig的安全性和療效。所有患者被給予起始劑量45 mg的Iclusig每天1次。根據疾病相(慢性相CML[CP-CML]；CML加速相[AP-CML]；或母細胞相CML[BP-CML]/Ph+ALL)，對既往TKI治療耐藥或不能耐受(R/I)，和存在T315I 突變，患者被賦予6個隊列之一。

而對既往TKI治療CP-CML耐藥性，被定義為未能實現或完全血液學反應(至3個月)，次要細胞遺傳學反應 (至6個月)，或重大細胞遺傳學反應(至12個月)。有CP-CML患者經受喪失反應或發生激酶結構區突變在缺乏完全細胞遺傳學反應或進展至AP-CML或BP-CML在既往TKI治療任何時間也考慮耐藥。在AP-CML，BP-CML，和Ph+ALL耐藥被定義為未能實現或重大血液學反應(在AP-CML至3個月，和BP-CML和Ph+ALL 至1個月)，喪失重大血液學反應(在任何時間)，或發生激酶結構區突變在缺乏完全重大血液學反應而既往用TKI治療。

不能耐受被定義為既往TKI治療由于毒性終止盡管CP-CML患者缺乏完全細胞遺傳學反應優化處理或對有APCML，BP-CML，或Ph+ALL患者重大血液學反應。

在CP-CML主要療效終點是重大細胞遺傳學反應(MCyR)，其中包括完全和部分細胞遺傳學反應(CCyR和PCyR)。在AP-CML，BP-CML，和Ph+ALL中主要療效終點是重大血液學反應(MaHR)，被定義為或完全血液學反應(CHR)或無白血病(NEL)的證據。

試驗納入449例患者，其中444例對療效分析為合格：267例患者有CP-CML(R/I隊列：n=203，T315I：n=64)，83例患者有AP-CML，62例患者有BP-CML，和32例患者有Ph+ALL，5例患者對療效分析不合格是由于缺乏T315I突變狀態的確認，和這些患者未接受既往達沙替尼[dasatinib]或尼洛替尼。

在分析時，中位隨訪時間為10個月(對所有正在進行患者隨訪最短6個月)。在表中描述基線人口統計指標特點。

在分析時，有CP-CML患者中Iclusig治療的中位時間為281天，有AP-CML患者為286天，有BP-CML患者中為89天，和有Ph+ALL患者為81天。表9，和表10中總結療效結果。

有CP-CML患者中實現MCyR，至MCyR中位時間為84天(范圍：49至334天)。在分析時，尚未達到MCyR的中位時間。

有AP-CML，BP-CML，和Ph+ALL患者中至MaHR中位時間分別為21天(范圍：12至176天)，29天(范圍12至113天)，和20天(范圍：11至168天)。對AP-CML，BP-CML，和Ph+ALL 患者MaHR的中位時間分別為9.5個月(范圍：1.1至17.7個月)，4.7個月(范圍：1.8至14.1+個月)，和3.2個月(范圍：1.8至8.8+個月)。

普納替尼的治療效果還是可喜的，不過該藥的價格卻讓一般的家庭難以承受，根據上市地區的價格來看，該藥的售價高達數萬人民幣。如此高昂的價格，令很多人最后都選擇了它的仿制藥，因為仿制藥效果相同但價格卻要便宜得太多了，算是平民價格。

警告和注意事項

充血性心衰：監視患者充血性心衰的體征和癥狀和臨床有指針時治療。

高血壓：監視高血壓和臨床有指針時治療。

胰腺炎：每月監視血清酯酶； 中斷或終止Iclusig。

出血：對嚴重出血中斷Iclusig。

液體潴留：監視患者for 液體潴留； 中斷，reduce，or 終止Iclusig。

心律失常：監視心律失常的癥狀。

骨髓抑制：血小板減少，中性粒細胞減少，和貧血可能需要中斷或減低劑量。每兩周監視全細胞計數共3個月和然后每月和當臨床上指示。對ANC < 1000/mm3或血小板減少 < 50,000/ mm3中斷Iclusig。

腫瘤溶解綜合征：開始用Iclusig治療前確保水化和糾正高尿酸水平。

傷口愈合受到損害和胃腸道穿孔：在接受大型手術患者中短暫中斷治療。

胚胎-胎兒毒性：可能致胎兒危害。勸告婦女對胎兒的潛在風險。

不良反應

最常見非-血液學不良反應(≥ 20%)是高血壓，皮疹，腹痛，疲乏，頭痛，干皮膚，便秘，關節痛，惡心，和發熱。血液學不良反應包括血小板減少，貧血，中性粒細胞減少，淋巴細胞減少，和白細胞減少。

價格

由于該藥尚未在國內上市，參考國外已上市國家來看，人民幣價格高達數萬元，對于大多數家庭來說，這是一個較高的治療費用。

1.化學治療

(1)誘導化療：是開始階段的高強度化療，其目的是清除白血病細胞克隆而取得完全緩解。

(2)鞏固治療：重復使用與誘導治療時相同或相似的劑量的化療方案，并在緩解后不久即給予。

(3)強化治療：增加藥物的劑量(如HD-Arc-C)或選用非交叉性耐藥的方案，一般在取得緩解后馬上給予。

2骨髓移植(BMT)

(1)異基因骨髓移植：異基因骨髓移植一般在40或45歲以下的患者進行，但許多中心年齡放寬到60歲。最近的隨機對照研究表明，第一緩解后即行BMT與先行緩解后治療當復發后第2次緩解后再行BMT兩組之間生存率上無差異。但適合的病例仍應進入前瞻性臨床研究以確定異基因BMT的效果，此為常見白血病的治療方案。

(2)自體骨髓移植：采用骨髓或末梢血中的造血干細胞，其優點是無GVHD、不需要供者以及年長者耐受性好。但明顯的缺點是白血病細胞的再輸入。隨著多種體外凈化方法的改進，自體BMT可能會成為早期強化治療的最佳方案。

以上的方法是較為常見的白血病治療方案，總體而言對患者起到了不錯的作用，能夠延長患者的生存期。各國科學家目前也在積極研發新的治療藥品和治療方案，相信在不久的將來白血病也是可以被治愈的。